עד לפני זמן לא רב, המונחים "אקסון", "עריכה גנטית" ו-"GMP" היו זרים לי לחלוטין. הייתי אבא של יואב, עובד, חי את השגרה. אבל החיים, כך גילינו, הם המאיץ (Accelerator) היעיל ביותר בעולם.
כשגילינו שליואב שלנו, בן ה-9, יש מחלת דושן עם מוטציה גנטית נדירה במיוחד (ניקלאוטיד מיותר באקסון 33), יכולנו לשקוע בייאוש. הסטטיסטיקה הייתה נגדנו: זו מוטציה שאין לה כרגע תרופה על המדף. אבל אז בחרנו להסתכל על הנתונים מזווית אחרת: המדע של 2026 הוא לא המדע של העשור הקודם. הטכנולוגיה קיימת. הידע קיים. הדבר היחיד שחסר כדי לחבר את הנקודות ולהציל את יואב - הוא יזמות.
הבנו שאנחנו עומדים בפתחו של עידן חדש ברפואה: עידן ה-N=1. רפואה מותאמת אישית. במקום לחכות שמישהו יציל אותנו, החלטנו להקים את ה"סטארט-אפ של החיים שלנו". המטרה: פיתוח, ייצור והנגשה של תרופה גנטית שנתפרה בדיוק למידות של יואב.
בתוך חודשים ספורים הקמנו אופרציה בינלאומית. רתמנו את המוחות המבריקים ביותר בתחום ה-Exon Skipping מארצות הברית ומאירופה. לא באנו ממקום של מסכנות, אלא ממקום של ניהול פרויקט מורכב. הגדרנו יעדים, אבני דרך (Milestones) ותקציב. בנינו מודל עכבר עם המוטציה של יואב והתחלנו להריץ ניסויים.
אבל כמו בכל מיזם ביו-טק, המעבר משלב המחקר והפיתוח (R&D) לשלב הייצור הקליני והבטיחות הוא "עמק המוות" הפיננסי. כדי לתת ליואב את התרופה שתעצור את ניוון השרירים ותאפשר לו להמשיך ללכת, אנחנו צריכים לגייס תקציב כולל של כ-12 מיליון שקלים.
כאן נכנס לתמונה "משקיע העל" שלנו: הציבור הישראלי. בשבועות האחרונים גילינו את העוצמה של הקהילה. גייסנו יותר מ-4 מיליון שקלים מאנשים שהבינו שהם לא סתם "תורמים", אלא שותפים לפריצת דרך. הכסף הזה כבר עובד. הוא מניע צנטריפוגות במעבדות, הוא מממן אנליזות, הוא קונה ליואב זמן.
אנחנו נמצאים כעת ב"דקה ה-90". זהו מונח מעולם הכדורגל שיואב כל כך אוהב, אבל הוא מתאר במדויק את חלון ההזדמנויות הביולוגי. כל עוד השריר קיים, אפשר להציל אותו. אנחנו במרוץ כדי להביא את התרופה לקו הסיום תוך שנה וחצי.
הדברים שנכתבים כאן הם הזמנה להצטרף להצלחה. אנחנו לא מבקשים רחמים, אנחנו מציעים שותפות במסע פורץ דרך שמוכיח שאין דבר כזה "בלתי אפשרי". אנחנו מזמינים אתכם להיות חלק מהצוות שמוכיח שאהבה של הורים, בשילוב מדע מדויק וקהילה מחבקת, יכולים לנצח כל סטטיסטיקה.
יואב מחכה לנו על המגרש. הכדור בידיים שלנו.
הכותב הוא אביו של יואב ומוביל המאבק להצלת חייו. לקמפיין הגיוס: חפשו "הדקה ה-90 של יואב".
בשיתוף עומר קריזה
